¡Qilu Pharmaceutical introdujo más de 280 millones de dólares estadounidenses! La terapia con ARNi de la hepatitis B declara la aplicación clínica en China

Hoy (10 de mayo), el sitio web oficial del Centro para la Evaluación de Drogas (CDE) de la Administración Nacional de Productos Médicos de China anunció que Arbutus BioPharma y Qilu Pharmaceutical presentaron conjuntamente una solicitud de ensayo clínico para inyección AB-729, que fue aceptada. Según la información pública, AB-729 es un fármaco RNAi desarrollado por Arbutus para el tratamiento o prevención de la hepatitis B. En diciembre de 2021, Qilu Pharma y Arbutus celebraron un acuerdo de licencia exclusiva y cooperación estratégica para el desarrollo y comercialización del candidato al medicamento En el Gran China (incluidos China continental, Hong Kong, Macao y Taiwán), con pago inicial e hitos para estos pagos de cooperación de hasta $ 285 millones.

La hepatitis B crónica es una infección potencialmente mortal del hígado causada por el virus crónico de hepatitis B (VHB), que puede provocar cirrosis y cáncer de hígado. La razón por la cual la hepatitis B crónica es difícil de curar es que, además de la replicación del VHB en el cuerpo, una gran cantidad de proteínas producidas por el virus inhibirá la respuesta inmune del cuerpo humano, lo que resulta en la incapacidad de las células inmunes a Controle la replicación del virus. Por lo tanto, para reactivar la función de las células inmunes, es necesario reducir la expresión de proteínas virales.

La interferencia de ARN (ARNi) es un mecanismo presente en las células vivas que inhibe la expresión de genes específicos, lo que afecta la producción de proteínas específicas. AB-729 es un medicamento ARNi dirigido por hepatocitos que utiliza una nueva tecnología de suministro de N-acetilgalactosamina (GALNAC) acoplada covalentemente desarrollada por Arbuto y puede administrarse por vía subcutánea. En los modelos preclínicos, AB-729 inhibe la replicación viral del VHB, reduce todas las copias de la transcripción de ARN viral y reduce todos los antígenos del VHB, incluido el antígeno de superficie de hepatitis B (HBSAG), que muestra actividad pangeneral en todos los genotipos del VHB.
El efecto de AB-729 contra la hepatitis B se ha verificado preliminarmente en estudios clínicos. Arbutus anunció los resultados de un estudio de AB-729 en la Asociación Europea para el Estudio del Estudio del Hígado (EASL) Congreso del Hígado Internacional (ILC2021) en 2021. Los datos de este estudio mostraron que todos los regímenes de dosificación dieron como resultado una reducción significativa en HBSAG IN Los sujetos infectados con el VHB que previamente habían recibido terapia analógica de nucleósido estable (ácido) durante al menos 6 meses, con el 75% (15/20) de sujetos HBSAG cayeron por debajo de 100 UI/ml. A las 20 semanas de dosificación, los niveles de HBSAG de los sujetos mostraron una meseta sostenida y estable en todos los regímenes de dosificación.

Además, el aumento de los niveles de interferón en plasma-γ (IFN-γ), la proliferación de células T específicas de HBV o niveles aumentados de IFN-γ expresados ​​por las células T específicas de HBV en algunos sujetos. Los niveles elevados de estos biomarcadores sugieren que la supresión a largo plazo de los niveles de HBSAG con AB-729 puede volver a despertar la respuesta específica del sistema inmune humano al VHB.

Se espera que la investigación clínica de seguimiento de AB-729, un medicamento ARNi, proceda sin problemas y traiga nuevas opciones de tratamiento a los pacientes lo antes posible.